<正>新药发现与研究实例简析新药创制是复杂的智力活动， 涉及科学研究、技术创造、产品开发和医疗效果等多维科技活动。每个药物都有自身的研发轨迹， 而构建化学结构是最重要的环节， 因为它涵盖了药效、药代、安全性和生物药剂学等性质。本栏目以药物化学视角， 对有代表性的药物的成功构建， 加以剖析和解读。甲异靛是我国研制的1.1类化学创新药物，也是一个由中药复方研制新分子实体(NME)的成功范例。本文简明叙述了由10味中药组成的当归芦荟丸出发，根据中医药治疗发现对白血病的治疗效果，然后通过拆解方剂组成，发现了其中的青黛是治疗白血病药效成分所在，Dolutegravir进而在青黛中发现靛玉红是有效的单体分子，并且临床证明了靛玉红治疗白血病的有效性而批准上市。为了克服靛玉红的药代和物化性质的缺点，对双吲哚啉酮类结构骨架进www.selleck.cn/products/mln-4924行了修饰改造，从而研制出治疗慢性粒细胞白血病新药甲异靛。尽管研制过程中不清楚long-term immunogenicity靛玉红和甲异靛的分子靶标和作用机制，但用细胞表型变化和动物肿瘤模型实验，确实发现了非细胞毒性作用的抗白血病药物，本世纪的深入研究揭示了靛玉红和甲异靛对激酶作用的分子机制。